FDA stuft Riociguat von Bayer als Orphan Drug ein
Orphan Drug-Status gilt sowohl für die Behandlung der pulmonal-arteriellen Hypertonie als auch für die Behandlung der chronisch-thromboembolischen pulmonalen Hypertonie
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat den oralen Entwicklungskandidaten Riociguat von Bayer HealthCare sowohl für die Behandlung der pulmonal-arteriellen Hypertonie (PAH) als auch für die Behandlung der chronisch-thromboembolischen pulmonalen Hypertonie (CTEPH) als Orphan-Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) eingestuft. In den USA können Arzneimittel gemäß dem Orphan Drugs Act (ODA) als Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten (orphan drugs) eingestuft werden. Dies soll die Entwicklung von Arzneimitteln zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Erkrankungen fördern.
Im Februar 2013 hat Bayer für Riociguat die Zulassung in den USA in zwei Indikationen beantragt: a) die Behandlung von PAH zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit, der WHO Funktionsklasse und der Zeit bis zum Eintritt von Ereignissen mit klinischer Verschlechterung (Time to Clinical Worsening, TTCW) und b) die Behandlung der inoperablen CTEPH, oder der persistierenden bzw. rezidivierenden CTEPH nach operativer Behandlung zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der WHO Funktionsklasse.
Im September hat die kanadische Arzneimittelbehörde Riociguat unter dem Markennamen Adempas® die Zulassung erteilt zur Behandlung der inoperablen CTEPH, oder der persistierenden bzw. rezidivierenden CTEPH nach operativer Behandlung bei Erwachsenen der WHO Funktionsklasse II oder III.
Sowohl PAH als auch CTEPH sind lebensbedrohliche Formen des Lungenhochdrucks. Bei diesen Krankheiten ist der Druck in den Lungenarterien deutlich erhöht. Riociguat ist ein orales Entwicklungspräparat zur Behandlung von Patienten mit PAH sowie von Patienten mit inoperabler oder residualer chronisch-thromboembolischer pulmonaler Hypertonie. Im Falle einer Marktzulassung durch die FDA würde damit eine neuartige Medikamentenklasse in den USA zur Verfügung stehen. Lungenhochdruck ist verbunden mit einer Fehlfunktion der Gefäßwände (Endothel), einer verminderten NO-Synthese und in Folge dessen einer unzureichenden Stimulierung der Guanylatcyclase (sGC). Riociguat kann die sGC unabhängig von der Verfügbarkeit von Stickstoffmonoxid stimulieren und auf diese Weise die Empfindlichkeit der sGC gegenüber Stickstoffmonoxid erhöhen.
Über die pulmonal-arterielle Hypertonie
Die pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH), eine der fünf Formen des Lungenhochdrucks, ist eine seltene und lebensbedrohliche Krankheit, bei der der Druck in den Lungenarterien durch Vasokonstriktion deutlich erhöht ist, und die zum Herzversagen und zum Tode führen kann. Die PAH ist charakterisiert durch morphologische Veränderungen der inneren Auskleidung der Lungenarterien (Endothel). Daraus resultieren ein ‚re-modeling‘ des Gewebes, Vasokonstriktion und Blutgerinnsel in den kleinen Blutgefäßen (In-situ-Thrombose). Aufgrund dieser Veränderungen ziehen sich die Blutgefäße in der Lunge zusammen, und das Herz muss stärker arbeiten, um Blut in die Lunge zu pumpen. PAH ist eine seltene Krankheit; weltweit sind schätzungsweise 52 Menschen pro Million Einwohner von PAH betroffen. Jüngere Frauen leiden öfter unter PAH als Männer. Meist findet sich keine Ursache, in einigen Fällen scheint die Krankheit auch erblich zu sein.
Obwohl es mehrere zugelassene Medikamente für die Behandlung der PAH gibt, bleibt die Prognose für die Patienten ungünstig und neue Behandlungsoptionen werden benötigt. Derzeit bleibt die Sterblichkeitsrate von Patienten mit PAH hoch und liegt bei 15% nach einem Jahr, und bei 32% nach drei Jahren ab dem Zeitpunkt der Diagnose.
Über die chronisch-thromboembolische pulmonale Hypertonie
Die chronisch-thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH) ist eine seltene und lebensbedrohliche Krankheit und eine Form des Lungenhochdrucks, bei der vermutlich durch Blutgerinnsel verursachte Verstopfungen in den Lungengefäßen allmählich zu einem erhöhten Druck in den Lungenarterien und damit zu einer Überanstrengung der rechten Herzhälfte führen. CTEPH gehört zu den seltenen Erkrankungen und ist in ihrer Häufigkeit mit PAH vergleichbar, wird aber bislang seltener diagnostiziert. CTEPH kann sich auf Basis früher aufgetretener akuter Lungenembolien entwickeln, die Pathogenese ist jedoch noch nicht vollständig geklärt. Die potenziell heilende Standard-Therapie bei CTEPH ist die pulmonale Endarteriektomie (PEA), ein operativer Eingriff, bei dem die Blutgefäße der Lunge von Gerinnseln und Narbengewebe befreit werden. Allerdings kann bei einer beträchtlichen Zahl von CTEPH-Patienten (20%-40%) dieser operative Eingriff nicht durchgeführt werden, und bei einigen Patienten besteht die Krankheit auch nach der PEA noch weiter oder tritt erneut auf (35%). Bis heute ist keine medikamentöse Therapie für CTEPH zugelassen, und daher gibt es einen dringenden medizinischen Bedarf für Patienten, bei denen eine Operation nicht möglich ist oder deren Krankheit nach der Operation fortbesteht bzw. erneut auftritt.
Über Riociguat
Riociguat (BAY 63-2521) ist ein Stimulator der löslichen Guanylatcyclase (sGC), der erste Vertreter einer neuartigen Medikamentenklasse, entdeckt und entwickelt von Bayer als oraler Behandlungsansatz, der an einem entscheidenden molekularen Mechanismus ansetzt, der der pulmonalen Hypertonie zugrunde liegt. Riociguat wird als neuer und spezifischer Behandlungsansatz für verschiedene Formen des Lungenhochdrucks untersucht. sGC ist ein Enzym, das im Herz-Lungensystem vorkommt und der Rezeptor für Stickstoffmonoxid (NO). Wenn NO an sGC bindet, katalysiert das Enzym die Synthese des Signalmoleküls ‚zyklisches Guanosinmonophosphat‘ (cGMP). cGMP spielt eine wichtige Rolle bei der Regulierung zellulärer Funktionen wie Gefäßspannung, Zellvermehrung, Fibrose und Entzündung.
Lungenhochdruck ist verbunden mit einer Fehlfunktion der Gefäßwände (Endothel), einer verminderten NO-Synthese und in Folge dessen einer unzureichenden Stimulierung der sGC. Riociguat hat einen einzigartigen Wirkmechanismus – es sensibilisiert sGC für das körpereigene NO, indem es die NO-sGC-Verbindung stabilisiert. Riociguat stimuliert sGC auch direkt über eine andere Bindungsstelle, unabhängig von NO. Als Stimulator der sGC adressiert Riociguat den NO-Mangel, indem es den NO-sGC-cGMP Signalweg wiederherstellt, was zu einer vermehrten Bildung von cGMP führt.
Mit seinem neuen Wirkmechanismus hat Riociguat das Potenzial, eine Reihe von Einschränkungen derzeit zugelassener PAH-Medikamente zu überwinden, einschließlich der NO-Abhängigkeit, und ist das erste Medikament, das klinischen Nutzen in CTEPH nachweisen konnte, wo keine medikamentöse Behandlung zugelassen ist.
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