Phase-III-Studie von Bayer mit neuem rekombinantem Faktor-VIII-Entwicklungspräparat bei Kindern mit Hämophilie A
PROTECT VIII Kids untersucht Sicherheit und Wirksamkeit von BAY 94-9027 zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A
Bayer startet mit der Rekrutierung von bereits vorbehandelten Kindern mit Hämophilie A für die klinische Phase-III-Studie PROTECT VIII Kids. Die Studie untersucht, ob BAY 94-9027, der rekombinante Gerinnungsfaktor VIII (rFVIII), bei prophylaktischer Anwendung den Schutz vor Blutungen bis zu einer Woche aufrechterhalten kann und sich gleichzeitig zur Therapie akuter Blutungen eignet. Für eine gleichartige Studie mit erwachsenen Patienten konnte die Rekrutierung kürzlich abgeschlossen werden.
BAY 94-9027 wurde entwickelt, um die Halbwertzeit der Substanz ohne Beeinträchtigung der biologischen Aktivität zu verlängern. Dazu wurde ein Polyethylenglykol (PEG)-Polymer an eine spezifische Stelle der leichten Kette des rFVIII-Moleküls gebunden. Die biologische Aktivität des Moleküls bleibt auch mit dieser Veränderung vollständig erhalten.
„Die häufigen Infusionen einer prophylaktischen Anwendung können zu einer hohen Belastung für Kinder mit Hämophilie und ihre Eltern führen. Um diese Belastung zu mindern, entwickeln wir innovative Moleküle wie BAY 94-9027“, sagte Kemal Malik, M.D, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung.
Bayer hat das Ziel, Behandlungsoptionen so zu entwickeln und zu verbessern, dass sie die Bedürfnisse der Menschen mit Hämophilie und insbesondere die der Kinder berücksichtigen.
Über die Phase-III-Studie
PROTECT VIII Kids (PROphylaxis in hemophilia A patienTs via directly pEgylated long-aCTing rFVIII) ist eine internationale, multizentrische, teilweise randomisierte, offene Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von BAY 94-9027 mit unterschiedlicher Anwendungsfrequenz. Geprüft wird sowohl die prophylaktische Anwendung als auch die Behandlung akuter Blutungen bei Jungen mit schwerer Hämophilie A. In die Studie sollen 50 bereits vorbehandelte Patienten im Alter von bis zu 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (<1% FVIIIc) aufgenommen werden. Die Patienten sollten bereits mindestens an 50 Tagen mit einem beliebigen Faktor-VIII-Präparat behandelt worden sein. Patienten können dann in die Studie aufgenommen werden, wenn sie derzeit mit einer Primär- oder Sekundärprophylaxe behandelt werden, aber auch wenn sie keine regelmäßige Infusionsprophylaxe erhalten, sondern nur eine Behandlung nach Bedarf oder eine intermittierende Prophylaxe. Die Gesamtdauer der individuellen Therapie umfasst 50 Behandlungstage. Nach der Studie wird den Patienten angeboten, an einer Verlängerungsstudie teilzunehmen. In dieser Studie sollen Daten zu weiteren 50 Behandlungstagen erhoben werden. Über Hämophilie A Die Hämophilie A, auch bekannt als Faktor-VIII-Mangel oder "klassische Bluterkrankheit", ist eine fast immer vererbte Störung der Blutgerinnung. Eines der Proteine, die zur Bildung von Blutgerinnseln im Körper notwendig sind, fehlt entweder ganz oder teilweise. Die Hämophilie A ist die häufigste Form der Bluterkrankheit; hier fehlt der Gerinnungsfaktor VIII entweder vollständig oder er wird fehlerhaft gebildet. Bei Menschen mit Hämophilie A kommt es zu verlängerten Blutungszeiten oder zu spontanen Blutungen, besonders in die Muskeln, die Gelenke oder die inneren Organe. Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite http://www.bayer.de zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.
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